1. Översiktlig projektbeskrivning

Engelsk titel

Prognosis and prognostic factors in inclusion body myositis. A retrospective study with up to 20 yrears follow-up.

Sammanfattning av projektet

Bakgrund: Inklusionskroppsmyosit, Inclusion body myositis (IBM), är den vanligaste muskelsjukdomen som debuterar över 50 års ålder. Symptomen vid IBM är muskelsvaghet och muskelförtvining. Tidigt i förloppet och svårast drabbas i de flesta fall lår-, höft- och underarmsmuskler. Muskelsvagheten tilltar successivt. Progresshastigheten är olika mellan individer, men två tidigare studier har påvisat en genomsnittlig förlust av muskelstyrkan med cirka 10-14% per år. Efter 10 år är minst hälften rullstolsburna, och15 år efter debuten har majoriteten mycket stort hjälpbehov. I upp till hälften av patienterna förekommer tilltagande sväljningssvårigheter, vilka i vissa fall är så svåra att sondnäring behövs. Även andningsmusklerna påverkas i de svåraste fallen, vilket medför risk för död i t ex lunginflammation. Vi känner dåligt till om det finns markörer för vilka patienter som har snabbare och vilka som har långsammare progresshastighet. En tidigare studie indikerade att äldre personer hade risk för snabbare försämring.

Mål för studien:

Sammanställa långsiktig prognos vad avser muskelstyrka och muskelfunktion vid IBM.
a) Vilken är den genomsnittliga försämringen över tid uttryckt i Newton/månad (respektive %/mån i relation till en normal individs muskelstyrka) för armbågsböjare, armbågssträckare, knästräckare och höftböjare ? Motsvarande siffra görs för den för dessa muskler genomsnittliga försämringen.
b) Vid vilken tidpunkt förlorar individen gångförmågan
c) Vid vilken tidpunkt förlorar individen sväljningsförmågan (definierat som tidpunkt för sondnäring).
d) Hur anligt är det med andningsmuskelsvikt?
e) Om individen avlidit, var IBM huvudsaklig dödsorsak, och i så fall hur lång tid från insjuknandet ?

Utvärdera om olika möjliga prognostiska faktorer har haft inverkan på sjukdomsförloppet:
a)Fördelning av muskelsvaghet vid insjuknandet (armar, lår, sväljning)
b)Kön (man/kvinna)
c)Ålder första symptom
d)Nivåer av muskelenzym i blod (CK) vid insjuknandet
e)Mängd inflammation i muskelvävnad vid första biopsin
f)Given immunmodulerande (immunhämmande) behandling

Metod:
Sammanställning av mätvärden på maximal muskelstyrka i armbågsböjare, armbågssträckare, knästräckare och höftböjare som gjorts på IBM patienter från 1986 -2007. För att försöka belysa frågan om immunhämmande behandling har haft inverkan på förloppet särskiljs de tidsperioder som patienterna har haft respektive inte har haft behandling.
Patienter som avlidit: IBM bedöms som dödorsak om patienten haft andnings- och eller sväljningssvårigheter och det gått bort i andningsrelaterad död, t ex i samband med lunginflammation.

Typ av projekt

Forskningsprojekt

MeSH-termer för att beskriva ämnesområdet

Inlagda MeSH-termer

Prognosis

A prediction of the probable outcome of a disease based on a individual's condition and the usual course of the disease as seen in similar situations.

Myositis, Inclusion Body

Progressive myopathies characterized by the presence of inclusion bodies on muscle biopsy. Sporadic and hereditary forms have been described. The sporadic form is an acquired, adult-onset inflammatory vacuolar myopathy affecting proximal and distal muscles. Familial forms usually begin in childhood and lack inflammatory changes. Both forms feature intracytoplasmic and intranuclear inclusions in muscle tissue. (Adams et al., Principles of Neurology, 6th ed, pp1409-10)

Muscular Diseases

Acquired, familial, and congenital disorders of skeletal muscle (MUSCLE, SKELETAL) and smooth muscle (MUSCLE, SMOOTH).

Follow-Up Studies

Studies in which individuals or populations are followed to assess the outcome of exposures, procedures, or effects of a characteristic, e.g., occurrence of disease.

Muscle Weakness

A vague complaint of debility, fatigue, or exhaustion attributable to weakness of various muscles. The weakness can be characterized as subacute or chronic, often progressive, and is a manifestation of many muscle and neuromuscular diseases. (From Wyngaarden et al., Cecil Textbook of Medicine, 19th ed, p2251)

Signs and Symptoms

Clinical manifestations that can be either objective when observed by a physician, or subjective when perceived by the patient.

Pathologic Processes

The abnormal mechanisms and forms involved in the dysfunctions of tissues and organs.

Disease Progression

The worsening of a disease over time. This concept is most often used for chronic and incurable diseases where the stage of the disease is an important determinant of therapy and prognosis.

Projektets delaktighet i utbildning

Avhandling
D-uppsats / Magisterexamen
C-uppsats / Kandidatexamen
ST-läkarutbildning
Annan utbildning
Ej del i utbildning

3. Processen och projektets redovisning

Pågående aktiviteter

Planering och förberedelse före datainsamling
Datainsamling pågår
Analys av insamlade data pågår
Författande av skriftlig redovisning / publikation pågår
En eller flera publikationer från projektet är publicerade
Slutfört och inget mer görs inom ramen för detta projekt

Projektstart (när planeringen påbörjas och börjar dokumenteras skriftligt)

2007-02-01

Datum då projektet är slutrapporterat

2011-12-31